Les études scientifiques : l’importance de la méthodologie

On entend beaucoup parler d’études, d’essais cliniques sur des traitements potentiels contre le coronavirus, notamment avec la polémique sur la chloroquine et ses dérivés, les médias s’emparent alors des résultats et, comme d’habitude, ne prennent pas vraiment la peine d’expliquer le protocole (ou sont passé les journalistes scientifiques ?). Je pense qu’il est nécessaire de démystifier cette méthode et d’expliquer comment et pourquoi elle fonctionne.

Je place volontairement cet article dans la catégorie culture car je pense qu’aujourd’hui cela doit faire partie intégrante de la culture générale.

Pourquoi des études ?

Mais oui c’est vrai ça, pourquoi fait-on des études ? Eh bien contrairement à la physique et aux mathématiques, la médecine n’est pas une science exacte, chaque individu étant génétiquement différent il n’y a pas de remède miracle qui fonctionne pour tout le monde. On est alors obligé d’utiliser des outils statistiques pour vérifier l’efficacité d’une molécule.

C’est d’ailleurs la même chose pour toutes les sciences appliquées, par exemple, en mécanique (physique appliquée) on défini par calcul les dimensions d’une pièce, jusque là tout va bien c’est des maths, mais dès que l’on passe à la phase de fabrication des pièces on sait que l’on ne pourra jamais produire une pièce avec ces dimensions exactes, il y aura toujours des variations dues à tout un tas de paramètres physiques (matières, température, process de fabrication, moyen de mesure, etc.) qu’il faudra prendre en compte dès la conception de la pièce en mettant des tolérances sur les dimensions, que l’on viendra ensuite étudier statistiquement en faisant plusieurs mesures sur une population de pièce.

Le facteur humain en plus !

Concernant la médecine, il y a d’autres paramètres qui entrent en jeu. En effet, lorsque l’on veut démontrer l’efficacité d’un traitement/médicament sur une maladie on peut se dire qu’il suffit de donner le traitement à une population de malade, de mesurer les résultats obtenus au bout d’un certain temps et de conclure sur l’efficacité du médicament, comme on le ferait avec une pièce mécanique, sauf que… ça ne marche pas vraiment…

Magnifique population de 40 individus lambdas

Et ce à cause de plusieurs facteurs qui entrent en jeux, que l’on appelle des « facteurs de confusions », c’est à dire qui peuvent se confondre avec les effets du traitement. Par exemple, l’évolution naturelle de la maladie, qui peut se résorber ou s’aggraver avec le temps peut se confondre avec l’efficacité / l’inefficacité d’un traitement.

Du coup comment on fait ???

Ben oui comment on fait si on ne peut pas déterminer si les résultats sont dû à un facteur de confusion ou au traitement en lui même ? Eh bien on fait attention à la méthode, et on fait super attention même !

On va prendre un exemple concret, comme je ne suis pas médecin (« I’m not a doctor » comme disait un fameux président américain dont je tairai le nom pour ne pas nuire à la crédibilité de ma démonstration) imaginons une maladie que l’on va appeler la Gronesite. La Gronesite est une maladie qui fait grossir le nez des malades (+1 pour l’imagination !), sur toute les personnes infectées, 20% sont des enfants, 30% sont des femmes et 50% sont des hommes. On cherche a évaluer l’efficacité d’un nouveau médicament que l’on appellera le Raptissnez, en sachant que l’évolution naturelle de la maladie fait qu’elle disparait en quelques jours pour 80% des cas chez les enfants, 60% des cas chez les femmes et 40% des cas chez les hommes.

Du coup, pour notre étude, on va chercher à tester notre traitement sur une population représentative, parce que si on teste la solution uniquement en prenant des enfants, sachant que la maladie disparait naturellement pour 80% d’entre eux, on ne pourra pas vraiment statuer de l’efficacité sur les autres tranches de population.

Population représentative composée de 50% d’hommes (marron), 30% de femmes (bleu) et 20% d’enfants (vert)

Une fois que l’on a ciblé nos cobayes, il va falloir mettre en place un groupe contrôle, c’est à dire un groupe qui ne recevra pas le traitement et qui servira à la fin de l’étude de base de comparaison avec le groupe qui lui aura reçu le traitement afin de statuer de l’efficacité de ce dernier (s’il y a autant d’individus guéris dans le groupe contrôle que dans le groupe traité, c’est que le traitement est inefficace).

La randomisation

Bon, je ne sais pas pourquoi on n’a jamais traduit ce mot, « randomiser » vient de « random » en anglais qui signifie « aléatoire ». Le but est de répartir de façon totalement aléatoire les individus dans les deux groupes (par tirage au sort). Si on ne le fait pas ? On biaise l’étude par les facteurs de confusion ! L’inverse de l’aléatoire étant de sélectionner qui on met où, on pourrait être tenter de mettre les enfants et les femmes dans le groupe test et les hommes dans le groupe contrôle, vu qu’ils ont un taux de guérison moindre, on est quasiment sûr que l’étude sera concluante, mais du coup ça ne sert plus à rien de faire une étude si vous connaissez déjà le résultat ! (Sauf si vous bossez pour Mc-Do et devez prouvez que la nourriture qu’ils vendent est saine, ahahah)

C’est moche, vraiment très moche, ça pue l’étude foireuse à plein nez

Cela parait flagrant mais bon nombres d’études obscures prennent bien soin de ne pas détailler les répartitions des groupes pour ne pas que l’on ne se rende compte qu’elles sont totalement foireuses, le problème est que si on ne creuse pas la méthodologie de l’étude on ne sait pas dans quelles conditions elle a été réalisée et on gobe tout cru les résultats…

Bref, retournons à nos gros nez et appliquons une randomisation digne de ce nom !

Aaaaaaah, voilà qui est beaucoup mieux ! 😀

Bon là vous allez me dire « Mais pourquoi tu n’as pas réparti équitablement le nombre d’hommes, de femmes et d’enfants ? » Certes, j’aurais pu car mon exemple est extrêmement simplifié, je n’ai que trois catégories : femmes, hommes et enfants. Sauf que dans la réalité il y a beaucoup plus de facteurs qui peuvent intervenir, comme l’age, le poids, les antécédents médicaux, etc.. Le seul moyen pour ces facteurs d’être pris en compte dans l’étude est une répartition aléatoire, comme cela le groupe contrôle et le groupe testé subiront les mêmes influences de ces facteurs.

Maintenant qu’on a notre groupe contrôle tout beau tout propre, il va falloir décider ce qu’on va leur donner.

L’importance du Placebo

Comme le groupe contrôle doit subir le test dans les mêmes conditions que le groupe testé, on va lui donner un traitement, mais comme il s’agit du groupe contrôle, ce sera un traitement sans effet actif à l’intérieur, un traitement placebo.

Ce placebo va être très important car il s’agit d’un facteur de confusion significatif. En effet, le fait de donner un médicament sans effet actif à l’intérieur va… avoir de l’effet ! (évidemment tout dépend de la gravité de la maladie)

On connait encore très mal les raisons de l’efficacité des placebos, mais il est certain qu’il y a une bonne influence du psychologique sur le physique, en effet le placebo fonctionnera beaucoup mieux s’il est administré dans les mêmes conditions que le médicaments réel et si le patient ne sait pas qu’il prend un placebo, pour certaines maladies le taux peut monter à 30% voire 40% de guérison juste en « soignant » par un placebo(1).

L’idée de donner au groupe contrôle un Placebo est aussi de chercher l’efficacité de ce dernier sur la guérison de la maladie pour le comparer à notre traitement au Rapetissnez. Si à la fin de l’étude le résultat du traitement ne dépasse pas celui du placebo, cela signifie qu’il n’est pas efficace contre la maladie.

Simple et double aveugle

Enfin, et c’est très important pour la réussite de l’étude, on veillera à ce qu’elle soit au moins réalisée en simple aveugle, c’est à dire que les cobayes ne sauront pas si ils prennent le Rapetissnez ou le placebo, en fait on veillera à tous leur dire qu’il prennent le traitement actif, et cela pour être sûr que l’effet Placebo fonctionne au maximum chez le groupe contrôle(3).

Cependant nous sommes des scientifiques sérieux et voulons être sûr que l’étude ne soit pas biaisé par l’expérimentateur, en effet si ce dernier sait qu’il administre un placebo ou le traitement il peut avoir une tendance naturelle à influencer le cobaye, et ce même de façon involontaire par tout un tas de biais cognitifs(2). On va donc s’assurer que ni le cobaye, ni l’expérimentateur ne savent ce qu’ils prennent / donnent, on appelle ça le double-aveugle(3).

Conclusion

A la fin de notre étude, on mesure le nez de tout les participants et on le compare à la mesure initiale pour observer (ou non) une évolution. Si le groupe testé obtient des résultats significativement plus élevés que le groupe contrôle et que l’évolution naturelle de la maladie, alors on pourra conclure sur l’efficacité du Rapetissnez.

Gardez bien en tête que j’ai simplifié l’exemple à l’extrême, il faut aussi que la taille de la population soit assez importante, on peut difficilement faire des conclusions statistiques avec une population de 5 personnes. On peut aussi faire des études pour comparer l’efficacité de plusieurs traitement entre eux, etc.

Mon but ici est simplement d’expliquer comment et pourquoi on utilise cette méthode, qui, pour résumer, consiste à :

  • Prendre une population représentative
  • Créer un groupe contrôle qui sera dans les mêmes conditions expérimentales
  • Randomiser les deux groupes pour que les facteurs de confusion aient la même influence
  • Réaliser l’étude en simple ou double-aveugle pour éviter de biaiser les résultats

Voilà, j’espère que cet article vous aura plu et que j’ai réussi à démystifié un peu le monde de l’étude scientifique, n’hésiter pas à commenter, réagir et donner votre avis. 🙂

Sources :

(1) http://www.txrating.org/spc/polycop/groupe%20control.htm

(2) https://associationslibres.wordpress.com/2016/10/14/petit-guide-exhaustif-des-biais-cognitifs/

(3) http://boowiki.info/art/la-recherche-scientifique/double-aveugle.html

Publié par Mushu Kuneo

Ingénieur en mécanique de formation, j'ai toujours été passionné par la compréhension du monde, autant en terme de physique, que de social et sociétal. J'essaye maintenant d'expliquer le monde dans lequel on vit pour essayer de construire un nouveau futur.

Votre commentaire

Entrez vos coordonnées ci-dessous ou cliquez sur une icône pour vous connecter:

Logo WordPress.com

Vous commentez à l’aide de votre compte WordPress.com. Déconnexion /  Changer )

Photo Google

Vous commentez à l’aide de votre compte Google. Déconnexion /  Changer )

Image Twitter

Vous commentez à l’aide de votre compte Twitter. Déconnexion /  Changer )

Photo Facebook

Vous commentez à l’aide de votre compte Facebook. Déconnexion /  Changer )

Connexion à %s

%d blogueurs aiment cette page :